Che cos'è l'acoramidis e la transtiretina (TTR)
L'acoramidis è un farmaco che aiuta a stabilizzare una proteina chiamata transtiretina (TTR). La TTR, quando non funziona bene, può causare una malattia chiamata amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM), che colpisce il cuore.
Lo studio ATTRibute-CM e i suoi risultati
Uno studio chiamato ATTRibute-CM ha valutato l'effetto dell'acoramidis sui pazienti con questa malattia. Ecco cosa è emerso:
- I pazienti trattati con acoramidis hanno mostrato un aumento significativo dei livelli di TTR nel sangue dopo 28 giorni, in media +9,09 mg/dL.
- Chi non ha ricevuto il farmaco (gruppo placebo) ha avuto invece una leggera diminuzione dei livelli di TTR (-0,52 mg/dL).
- Dopo 30 mesi, il gruppo con acoramidis ha mantenuto un aumento medio di 5,78 mg/dL, mentre il gruppo placebo ha continuato a mostrare una diminuzione (-1,32 mg/dL).
Impatto sull'ospedalizzazione
Un dato importante è che ogni aumento di 1 mg/dL di TTR dopo 28 giorni di trattamento è stato collegato a una riduzione del 4,7% del rischio di essere ricoverati in ospedale per problemi cardiaci nei successivi 30 mesi.
In conclusione
L'acoramidis aiuta a stabilizzare la proteina transtiretina, aumentando i suoi livelli nel sangue. Questo aumento è associato a un minor rischio di ricovero per problemi cardiaci nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina. Questi risultati suggeriscono che il farmaco può migliorare la prognosi di questa malattia.
